Anh thử nghiệm liệu pháp gen đầu tiên trên thế giới giúp phục hồi thính giác
Một em bé người Anh đã được phục hồi thính giác và trở thành người đầu tiên trên thế giới tham gia thử nghiệm liệu pháp gen tiên phong giúp điều trị bệnh điếc. Theo các bác sĩ Anh, thành công này đánh dấu một kỷ nguyên mới.
Bé Opal Sandy bị điếc bẩm sinh do bệnh thần kinh thính giác làm gián đoạn các xung thần kinh truyền từ tai trong đến não. Các bác sĩ chẩn đoán gen OTOF bị lỗi gây ra bệnh này.
Để khắc phục lỗi, liệu pháp mới của Công ty công nghệ sinh học Regeneron sẽ truyền một bản sao của gen vào tai. Bé Sandy đã được truyền vào một bên tai trong cuộc phẫu thuật kéo dài 16 phút. Hiện nay, bé Sandy, 18 tháng tuổi, đã có thể nghe gần như hoàn toàn. Theo Cơ quan Y tế Quốc gia Anh (NHS), đứa trẻ thứ hai gần đây cũng đã được điều trị bằng liệu pháp gen và cho kết quả khả quan.
Bé Opal Sandy (giữa) cùng cha mẹ - Ảnh: Bệnh viện Đại học Cambridge NHS Foundation Trust
Thử nghiệm liệu pháp gen điều trị bệnh điếc bao gồm ba phần, với 3 đứa trẻ khiếm thính, trong đó bé Opal Sandy chỉ được điều trị bằng liệu pháp gen liều thấp ở một tai. Một nhóm 3 đứa trẻ khác sẽ nhận được liều lượng cao. Sau đó, nếu liệu pháp điều trị chứng minh an toàn, nhiều trẻ em sẽ được truyền một bản sao của gen vào cả 2 tai cùng một lúc. Tổng cộng, 18 trẻ em trên toàn thế giới sẽ được tuyển chọn vào thử nghiệm.
Giáo sư Manohar Bance, bác sĩ phẫu thuật tai tại Bệnh viện Spire Cambridge Lea cho biết, kết quả điều trị ban đầu tốt hơn dự kiến. "Chúng ta có thể bắt đầu sử dụng liệu pháp gen ở trẻ nhỏ, phục hồi thính giác cho nhiều trường hợp mất thính giác di truyền khác nhau. Chúng ta sẽ có thêm một phương pháp tiếp cận 1 lần, trong đó thính giác được khôi phục lại. Bệnh nhân sẽ không cần phải tiến hành cấy ghép ốc tai điện tử và các công nghệ khác”, Giáo sư Manohar Bance thông tin.
