Liệu pháp tế bào gốc trong điều trị tự kỉ

Thử nghiệm Đại học Duke: Khả quan nhưng chưa rõ ràng

Cơ quan Quản lý Thuốc và Dược phẩm (FDA) của Hoa Kỳ không thông qua việc tiến hành thử nghiệm sử dụng tế bào gốc tự thân từ tủy xương để điều trị tự kỷ, do đây là phương pháp xâm lấn ẩn chứa nhiều nguy cơ và chỉ nên áp dụng trong những trường hợp thật sự cần thiết.

Tuy nhiên, FDA cho phép tiến hành những thử nghiệm ít xâm lấn hơn. Kể từ năm 2014, Đại học Duke đã tiến hành thử nghiệm điều trị tự kỷ bằng máu cuống rốn. Đối tượng thử nghiệm là những trẻ tự kỷ đã được lưu trữ máu cuống rốn khi ra đời. Loại máu này là một hỗn hợp gồm có các loại tế bào máu, trong đó có tiểu cầu, huyết thanh và tế bào gốc. Trong thử nghiệm của Đại học Duke, nhóm nghiên cứu đã dùng máu cuống rốn tự thân để truyền cho trẻ.

Ảnh minh họa

Tháng 4 năm 2017, thử nghiệm này đã vượt qua giai đoạn kiểm tra an toàn và cho thấy một số kết quả tương đối khả quan. Tuy nhiên, giới nghiên cứu vẫn đang đặt nhiều nghi vấn về phương pháp này, do chưa có đủ cơ sở khoa học để kết luận rằng máu cuống rốn có tác dụng trong điều trị tự kỷ.

Theo kết quả thử nghiệm giai đoạn kiểm tra an toàn, 25 trẻ mắc chứng tự kỷ đã được điều trị và chỉ gặp tác dụng phụ không đáng kể. Các phụ huynh cũng đã chấm điểm hành vi cho con mình theo thang đánh giá hành vi thích nghi Vineland II ở thời điểm trước, 6 tháng và 12 tháng sau trị liệu.

Kết quả cho thấy những đứa trẻ tham gia nghiên cứu đều có sự cải thiện về hành vi ở thời điểm 6 tháng, và duy trì được đến thời điểm 12 tháng. Cùng lúc, các nhà nghiên cứu cũng chấm điểm các dấu hiệu tự kỷ ở trẻ dựa theo thang đánh giá ấn tượng lâm sàng chung CGI-S. Trong số 22 trẻ có kết quả phân tích, hơn 50% trẻ có tiến triển sau 6 tháng được trị liệu, và có 9 trẻ không có dấu hiệu chuyển biến. Kết quả được duy trì sau 12 tháng, ngoại trừ hai trường hợp có dấu hiệu suy giảm.

Thử nghiệm ban đầu cho kết quả tương đối khả quan, tuy nhiên mối liên hệ giữa kết quả này với tế bào gốc trong máu cuống rốn là điều chưa được làm rõ. Khi bắt đầu tiến hành vào năm 2014, thử nghiệm điều trị tự kỷ bằng máu cuống rốn của Đại học Duke dựa trên cơ sở tế bào gốc. Ở động vật, tế bào gốc có thể kích thích việc hình thành và tái tạo neuron thần kinh, bởi vậy nó có tiềm năng tái kết nối các vùng não bộ có liên kết neuron bất thường.

Tuy nhiên, sau ba năm thử nghiệm, nhóm nghiên cứu nhận định rằng có thể chính các bạch cầu đơn nhân có trong máu cuống rốn mới là nguyên nhân khiến liệu pháp này phát huy tác dụng. Bạch cầu đơn nhân giải phóng ra các đơn bào cytokine có khả năng kích sự di chuyển của tế bào để giúp điều trị viêm sưng ở não, một hiện tưởng xảy ra ở nhiều người mắc chứng tự kỷ. Tuy nhiên, đến nay vẫn chưa có đủ sở cứ khoa học để khẳng định cytokine thực sự có hiệu quả trong việc điều trị tự kỷ ở người.

Bên cạnh đó, kết quả nghiên cứu giai đoạn kiểm tra an toàn có thể không phản ánh đúng hiệu quả của liệu pháp máu cuống rốn điều trị tự kỷ, do thử nghiệm giai đoạn này chỉ nhằm mục đích kiểm tra độ an toàn chứ không được thiết kế để đo hiệu quả. Ngoài ra, kết quả các cuộc thử nghiệm điều trị tự kỷ thường bị tác động bởi “hiệu ứng trấn an”: niềm hy vọng vào một biện pháp trị liệu hiệu quá thường khiến cả cha mẹ và các nhà nghiên cứu đưa ra những đánh giá lạc quan hơn so với thực tế.

Như vậy, sau 3 năm tiến hành, thử nghiệm của Đại học Duke vẫn chưa cho ra kết quả thuyết phục về việc liệu pháp máu cuống rốn có thể điều trị tự kỷ. Nhiều nhà nghiên cứu cảnh báo các phụ huynh không nên quá lạc quan với kết quả này để tìm đến những biện pháp trị liệu chưa được kiểm chứng.

Trong năm 2018 này, nhóm nghiên cứu Đại học Duke dự định sẽ tiếp tục giai đoạn tiếp theo của thử nghiệm trên 170 trẻ tự kỷ, để tìm hiểu sâu hơn về khả năng máu cuống rốn nói chung và tế bào gốc nói riêng có thể điều trị tự kỷ. Tuy nhiên, một số nhà nghiên cứu trong lĩnh vực tế bào gốc bày tỏ sự ngờ vực về thành công của hướng đi này.

Theo Giáo sư Arnold Kriegstein, giám đốc Trung tâm Nghiên cứu Tế bào gốc Đại học California ở San Francisco, bệnh tự kỷ rất khó chữa, đặc biệt là khi chúng ta còn chưa thực sự đủ hiểu biết về nó. “Và khi chúng ta chữa bệnh này bằng một liệu pháp tế bào mà cơ chế hoạt động của nó chúng ta cũng chưa hiểu rõ, thì khả năng thành công gần như không có”.

Nguy cơ và cảnh báo

Nếu như Hoa Kỳ đang khá thận trọng trong việc thử nghiệm liệu pháp tế bào gốc để điều trị tự kỷ thì tại một số quốc gia khác, việc thử nghiệm đã được tiến hành mạnh dạn hơn. Một số nước, đặc biệt là Ấn Độ, đã dùng tới cả tế bào gốc tự thân từ tủy xương để thử nghiệm điều trị bệnh này. Để lấy được tế bào gốc từ tủy xương, bệnh nhân phải trải qua gây mê và chọc rút tủy - một biện pháp mang tính xâm lấn cao và ẩn chứa nhiều nguy cơ sức khỏe. Kết quả của các thử nghiệm này vẫn gây tranh cãi.

Tuy nhiên, một số nhà khoa học cảnh báo các bệnh nhân cần thận trọng và cân nhắc kỹ càng khi tham gia thử nghiệm liệu pháp tế bào gốc. Cho tới nay, liệu pháp tế bào gốc duy nhất được FDA chấp nhận là liệu pháp ghép tủy xương cho bệnh nhân ung thư máu. Ngoài ra, các liệu pháp khác vẫn đang ở giai đoạn sơ khai.

Bác sĩ Victoria Forster, một chuyên gia nghiên cứu về bệnh ung thư của Canada cho biết, bà có nhiều nghi hoặc về các liệu pháp tiêm tế bào gốc vào cơ thể tại thời điểm hiện nay.

Theo bác sĩ Forster, tế bào gốc trong cơ thể có nhiệm vụ tái tạo các vùng mô bị tổn thương. Tuy nhiên, trong một số trường hợp, tế bào gốc có thể hoạt động lỗi và làm sản sinh các tế bào ung thư. Bởi vậy, việc tiêm tế bào gốc vào cơ thể có thể làm gia tăng khả năng mắc loại bệnh nan y này. Một số nhóm nghiên cứu khi thử nghiệm lâm sàng về tế bào gốc cũng đã liệt kê ung thư là tác dụng phụ có thể xảy ra đối với những bệnh nhân tham gia trị liệu.

Trên thực tế, một số ca trị liệu tế bào gốc đã đem đến những kết quả không mong muốn. Báo New York Times từng đánh động dư luận về trường hợp một người đàn ông Mỹ 66 tuổi đã tới các trung tâm ở Trung Quốc và Nam Mỹ để được tiêm tế bào gốc nhằm hồi phục khả năng vận động sau đột quỵ. Sau đó, người này đã phát triển một khối u trong cột sống do hậu quả của mũi tiêm tế bào gốc. Một trường hợp khác là một bệnh nhi 13 tuổi người Israel đã xuất hiện các khối u não sau khi thử điều trị một căn bệnh di truyền hiếm gặp bằng biện pháp tiêm tế bào gốc.

Bác sĩ Forster cũng cho biết, tế bào gốc trong phòng thí nghiệm thường làm phát sinh các khối u quái ở chuột lang. Thực tế, u quái là một dấu hiệu để các nhà nghiên cứu nhận biết tế bào họ tạo ra có phải tế bào gốc thật sự hay không.

Năm ngoái, các nhà nghiên cứu của đại học Harvard cũng cho biết tế bào gốc nuôi trong phòng thí nghiệm thường xuyên bị đột biến gene p53 - loại đột biến xuất hiện trong hơn 50% các ca ung thư. Các tế bào đột biến này còn có khả năng sinh trưởng mạnh mẽ và thường áp đảo các tế bào không đột biến được nuôi cấy trong phòng thí nghiệm. Trong các liệu pháp tế bào gốc đang được nghiên cứu và phát triển, có những liệu pháp đòi hỏi tế bào phải được nuôi cấy và can thiệp trong một khoảng thời gian tại phòng thí nghiệm trước khi tiêm vào người bệnh. Bởi vậy, nhiều nhà nghiên cứu lo ngại điều này có thể làm gia tăng nguy cơ gây ung thư.

Bác sĩ Forster khuyến cáo, trong giai đoạn hiện tại, việc tiêm tế bào gốc vào cơ thể tiềm ẩn nhiều rủi ro do khoa học vẫn chưa thực sự kiểm soát được hành vi của tế bào gốc. Người bệnh chỉ nên theo đuổi liệu pháp này nếu thực sự cần thiết, và chỉ nên tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng được giám sát và kiểm soát nghiêm ngặt.

Minh Châu