Tham vọng dùng cơ thể người để sản xuất vaccine

Công nghệ vaccine khác biệt

Gần như mọi loại vaccine hiện nay đều hoạt động giống nhau: virus chết hoặc suy yếu được đưa vào cơ thể người khỏe mạnh. Virus sẽ kích hoạt hệ miễn dịch tạo kháng thể, bảo vệ cơ thể khi có mầm bệnh thật sự xâm nhập.

Vaccine ngừa COVID-19 của Moderna và BioNTech tạo miễn dịch cho cơ thể người theo cách khác hẳn: bằng cách giúp tế bào trong cơ thể người trở thành các nhà máy vaccine tí hon. Thay vì chứa protein của virus, vaccine này chứa hướng dẫn gien kích thích cơ thể sản xuất protein đó. Các hướng dẫn này được truyền tải qua RNA thông tin (mRNA).

Thử nghiệm vaccine của Moderna trên tình nguyện viên.

Vaccine ngừa COVID-19 có tên mRNA-1273 của Moderna chứa sợi mRNA để "bảo" cơ thể sản xuất protein gai (spike) mà virus SARS-CoV-2 sử dụng để bám vào tế bào người. Sợi này giống như một bên của khóa kéo, trong đó "răng" khóa là một chuỗi ký tự hóa học mà tế bào "đọc" để sản xuất 1.273 axit amin tạo thành protein gai đó.

Nếu vaccine này hiệu quả như mong đợi, cơ thể người sẽ bắt đầu sản sinh protein không lâu sau khi được tiêm, kích thích hệ miễn dịch phản ứng và hình thành kháng thể bảo vệ.

Lợi thế lớn của vaccine mRNA là tốc độ và tính linh hoạt. Không cần tới tế bào sống hoặc virus khó kiểm soát trong vaccine.

Vaccine của Moderna được thử nghiệm trên người giai đoạn 1 vào ngày 16-3, chỉ 63 ngày sau khi công ty bắt đầu phát triển vaccine.

Vào lúc 6 giờ 43 ngày 27/7, tình nguyện viên đầu tiên trong tổng số 30.000 người tham gia thử nghiệm giai đoạn cuối nhận mũi tiêm vaccine. Chưa đầy 12 tiếng sau, BioNTech và đối tác Pfizer cũng bắt đầu thử nghiệm giai đoạn cuối.

Các công ty tận dụng khả năng phản ứng nhanh của mRNA để phát triển bốn loại vaccine hơi khác nhau một chút. Họ so sánh bốn loại trong thử nghiệm ban đầu rồi chọn ra loại tốt nhất để thử nghiệm quy mô lớn.

Trong thử nghiệm giai đoạn 1, cả vaccine của Moderna và BioNTech-Pfizer đều kích thích hệ miễn dịch sản sinh kháng thể để vô hiệu hóa virus trong các thử nghiệm tại phòng thí nghiệm. Đây là dấu hiệu tích cực ban đầu.

Vaccine mRNA sẽ thực sự phòng ngừa COVID-19 tốt đến đâu còn chưa rõ. Chưa từng có vaccine phòng bệnh nào dựa trên mRNA được chấp nhận hoặc thậm chí bước vào giai đoạn thử nghiệm cuối như hiện nay. Vì thế có ít dữ liệu để so sánh công nghệ mRNA so với các công nghệ cũ khác. Dù vậy, trong thực tế, hiếm vaccine nào lại không có tác dụng phụ.

Dữ liệu về các cuộc thử nghiệm vaccine mRNA khiến một số chuyên gia hoài nghi về phương pháp này đã thay đổi quan điểm. Khả năng phát triển thành công vaccine đã giúp cổ phiếu của Moderna, BioNTech tăng giá trị gấp hai, gấp ba trong năm nay. Công ty CureVac AG cũng phát triển vaccine ngừa COVID-19 dựa trên mRNA đang cân nhắc phát hành cổ phiếu lần đầu ra công chúng. Giám đốc điều hành Moderna và BioNTech đều thành tỷ phú đô la.

Sự phấn khích quanh mRNA còn đi xa hơn. Nhiều người hy vọng công nghệ này có thể trở thành nền tảng để phát triển các vaccine ngừa các bệnh khó điều trị khác cũng như phát triển các thuốc phòng ung thư hay thuốc trị bệnh tim.

Ông Derrick Rossi, nhà sinh học tế bào gốc và từng là đồng sáng lập Moderna năm 2010, nói: "Đây là khoảnh khắc lớn với liệu pháp mRNA nói chung, vì giờ đây đó là từ phổ biến và ai cũng biết".

Phát triển thần tốc

Ngay từ tối thứ sáu ngày 10/1, khi chuỗi gien virus SARS-CoV-2 được các nhà nghiên cứu Trung Quốc đưa lên mạng, các nhà nghiên cứu tại Moderna và Viện Nghiên cứu Dị ứng và Bệnh Truyền nhiễm Quốc gia (NIAID) Mỹ đã làm việc suốt hai ngày cuối tuần để xác định chuỗi mRNA khả thi cho protein gai. Đầu tuần sau đó, họ đã nhất trí một chuỗi mRNA và bắt đầu tổng hợp vaccine.

Moderna nghĩ có thể sẵn sàng thử nghiệm vaccine vào cuối tháng 4 nhưng quá trình lại nhanh hơn dự kiến. Vào ngày 24/2, tức 42 ngày sau khi bắt đầu, Moderna đã chuyển lô vaccine đầu tiên tới NIAID. Sau khi Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) rà soát kế hoạch thử nghiệm, tình nguyện viên đầu tiên đã được tiêm vaccine ngày 16/3.

Còn tại BioNTech, họ cũng bắt đầu nghiên cứu vaccine vào tháng 1. Công ty cử 25 người bắt đầu thử nghiệm vaccine mRNA ngừa loại virus mới, xếp ca làm việc cả tối và cuối tuần. Tới ngày 2/3, họ đã có 20 ứng viên vaccine có thể tạo phản ứng miễn dịch mạnh.

BioNTech và Pfizer bắt đầu làm việc cùng nhau gần như ngay lập tức sau khi Tổng giám đốc BioNTech liên lạc với trưởng bộ phận nghiên cứu vaccine ở Pfizer. Họ thu gọn còn 4 ứng viên vaccine và ngày 23/4, họ thử nghiệm trên người ở Đức. Thử nghiệm ở Mỹ bắt đầu sau đó chưa đầy hai tuần.

Một số nhà khoa học đặc biệt tức giận khi Moderna ra thông cáo báo chí ngày 18/5 nói về "dữ liệu lâm sàng tạm thời tích cực". Moderna cho biết vaccine đã sản sinh ra kháng thể trung hòa ở 8 tình nguyện viên nhưng không nói số lượng kháng thể thế nào, khiến khó đánh giá kết quả thử nghiệm. Moderna cho biết họ buộc phải ra thông cáo vì nhiều quan chức chính phủ đã biết kết quả và công ty không thể gánh chịu rủi ro nếu họ rò rỉ ra ngoài. Khi kết quả thử nghiệm đầy đủ được công bố ngày 14/7, họ xác nhận vaccine tạo kháng thể ở mọi tình nguyện viên.

Vì SARS-CoV-2 là virus gây bệnh hô hấp, tác động tới nhiều bộ phận trong đường thở nên có thể chỉ có vaccine hiệu quả một phần. Điều này đúng với vaccine mRNA cũng như các loại vaccine dùng công nghệ khác. Bệnh nhân có thể phải tiêm lại thường xuyên nếu hiệu quả mũi tiêm giảm dần dần.

FDA cho biết sẽ chấp nhận vaccine hiệu quả khiêm tốn miễn là an toàn và có thể ngăn chặn bệnh hoặc giảm mức độ nghiêm trọng của bệnh ở ít nhất một nửa số người được tiêm.

Moderna đang tiến tới thành công. Công ty này đã thỏa thuận với nhà sản xuất Lonza Group AG hồi tháng 5 để tăng năng lực sản xuất. Công ty hy vọng có thể sản xuất đủ vaccine cho toàn bộ dân số Mỹ.

Giới lãnh đạo Moderna tự tin rằng vaccine của mình sẽ kích thích kháng thể chống virus như ở những bệnh nhân đầu tiên trong thử nghiêm giai đoạn 1. Nhưng liệu vaccine có giúp mọi người phòng virus hay không thì họ thừa nhận phải chờ dữ liệu giai đoạn ba mới biết được. Nếu thử nghiệm nhanh như Moderna hy vọng, kết quả sẽ có vào cuối mùa thu này.

Đức Huy